意向治疗分析（Intent to Treat, ITT）详解

在临床试验和医学研究中，“意向治疗”（Intent to Treat, 简称 ITT）是一种关键的统计分析原则，用于确保研究结果的内部有效性与客观性。

什么是意向治疗（ITT）？

意向治疗分析是指：所有被随机分配到某治疗组的受试者，无论其是否实际接受了该治疗、是否中途退出、是否依从性差，都应按照最初分配的组别进行数据分析。

ITT 的核心原则

• 保持随机化完整性：避免因选择性剔除受试者而引入偏倚。
• 反映真实世界效果：包含不依从、脱落等情况，更贴近实际医疗场景。
• 保守估计疗效：通常会低估治疗的真实效果，但提高结论的稳健性。

ITT 与 PP 分析的区别

“符合方案集”（Per Protocol, PP）分析仅纳入严格遵守研究方案的受试者。虽然 PP 可能显示更强的治疗效应，但容易因选择偏倚导致结果失真。相比之下，ITT 更受监管机构（如 FDA、EMA）推荐作为主要分析方法。

如何正确实施 ITT？

理想 ITT 要求对所有随机化受试者进行随访并获取结局数据。实践中常采用“修正的 ITT”（mITT），例如排除未用药或无任何随访数据者，但需在研究方案中预先明确定义。

总结

意向治疗分析是保障临床试验科学性和可信度的基石。研究者应在设计阶段明确 ITT 策略，并在报告中透明说明数据处理方式，以提升研究质量与可重复性。